来自晚发性阿尔茨海默病模型生物发育和评估（Model Organism Development and Evaluation for Late-Onset Alzheimer’s Disease，Model – AD）的研究人员，一个由印第安纳大学医学院（Indiana University School of Medicine）、杰克逊实验室（Jackson Laboratory）、Sage Bionetworks 中心、匹兹堡大学医学院（University of Pittsburgh School of Medicine）和加州大学欧文分校（University of California, Irvine）的专家组成的联盟，最近在阿尔茨海默病协会的《阿尔茨海默病与失智症：转化研究与临床干预》（Alzheimer’s & Dementia: Translational Research & Clinical Intervention）杂志上发表了他们的研究。

Adrian Oblak 博士是印第安纳大学医学院的放射学和成像科学助理教授，也是该论文的第一作者，她说，该研究通过 Model – AD 临床前测试核心药物筛选管道，调查了阿尔茨海默病早期阶段使用的药物 verubecestat ，β-分泌酶(BACE)抑制剂的疗效。

Adrian Oblak 博士

“尽管 BACE 抑制剂在临床试验中降低了晚期阿尔茨海默病患者的 β-淀粉样斑块，但许多这些研究由于不良事件或缺乏临床疗效而停止，” Oblak 说，“在阿尔茨海默病发病之前，这种药物的有效性也没有得到充分的研究，这使它成为 Model – AD 研究的理想化合物。”

研究人员对动物模型进行体内 PET/MRI 成像，测量脑内淀粉样蛋白沉积和葡萄糖摄取，测量血浆和脑 β-淀粉样蛋白，评估临床和行为特征。

匹兹堡大学老年研究所神经生物学和老年医学副教授、该论文的资深作者 Stacey Rizzo  博士说，这项研究证实了该联盟（Model – AD）在推进阿尔茨海默病研究方面的重要性。

Stacey Rizzo 博士 

Rizzo 说：“ MODEL-AD 联盟汇集了来自阿尔茨海默病生物学、小鼠模型、遗传学、行为研究、神经药理学和医学成像等领域的专家，以开发有益于整个阿尔茨海默病研究界的研究基础设施。目前还没有治愈阿尔茨海默病的方法，所以绝对有必要找到治疗方法并制定预防策略。”

Rizzo 说，美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家老龄化研究所（NIA）资助了 MODEL-AD 联盟，以建立强大的基础设施，为更大的研究界改善临床前转化研究，加快为阿尔茨海默病风险患者提供有效和安全的治疗的步伐。

“在我们严格的无偏倚筛查策略下，我们能够预防明显的 β-淀粉样蛋白沉积，这是意料之中的，然而，相同的剂量范围，有效防止淀粉样蛋白斑块的形成，导致类似的副作用报告在临床和没有认知改善，” Oblak 说到这项研究，“因此，如果我们使用这种严格公正的方法审查这种化合物，我们就不会优先将其推进到临床试验中。”

Oblak 说，这项研究的结果，就像所有由 MODEL-AD  研究的动物模型、协议和验证数据一样，在 NIA 的支持下，被迅速提供给所有研究人员用于临床前药物开发。研究人员可以访问 stopadportal.synapse.org，通过这个渠道提交化合物供研究。

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